అరుదైన వ్యాధులకు.. మోస్ట్ ఎక్స్‌పెన్సివ్ లైఫ్ సేవింగ్ డ్రగ్స్
దిశ, ఫీచర్స్ : ప్రపంచాన్ని అతలాకుతలం చేసిన కరోనా మహమ్మారి లక్షలాది మందిని బలితీసుకోగా, కోట్లాదిమందిని అనారోగ్యం పాలుచేసింది. ఈ క్రమంలోనే వైరస్‌ అంతానికి తీవ్రంగా శ్రమించిన శాస్త్రవేత్తలు వ్యాక్సిన్ తీసుకొచ్చిన విషయం తెలిసిందే. భారత్‌లో ఇప్పటికే ప్రధాని మోదీ సహా వేలాదిమంది కోవ్యాక్సిన్ టీకా వేసుకోగా, విదేశాల్లోనూ వ్యాక్సిన్ డ్రైవ్ కొనసాగుతోంది. ఈ నేపథ్యంలో ఇండియాలో వ్యాక్సిన్‌ను ఉచితంగా అందిస్తుండగా.. ప్రస్తుతం ప్రైవేట్‌లోనూ తక్కువ ధరకే వ్యాక్సిన్‌ను అందుబాటులోకి తీసుకురావడం ఎంతోమంది ప్రజలకు ఊరటనిచ్చే విషయం. ఎందుకంటే.. గతంలో ఎంతోమంది కరోనా చికిత్స కోసం ప్రైవేట్‌ ఆస్పత్రుల్లో లక్షలాది రూపాయలు వెచ్చించడం తెలియంది కాదు. ఇలా ఒక్క కొవిడ్ విషయంలోనే కాదు.. అరుదైన వ్యాధులను అంతమొందించి, ప్రజల ప్రాణాలను రక్షించే మందులు, వ్యాక్సిన్లు, ఇంజెక్షన్లు చాలా వరకు ఖరీదైనవే ఉంటాయి. ఇటీవలే, స్పైనల్ మస్కులర్ అట్రోఫి(SMA) అనే అరుదైన వ్యాధితో బాధపడుతున్న ఐదునెలల చిన్నారి వైద్యానికి అక్షరాల రూ.16 కోట్ల ఖరీదైన ‘జోల్‌జెన్‌స్మా’ అనే ప్రత్యేక ఇంజక్షన్ అవసరమైంది. క్రౌడ్ ఫండింగ్ ద్వారా అంత డబ్బు సమకూరడంతో ఆ పాప ప్రాణాల నుంచి బయటపడింది. ఈ నేపథ్యంలో ఎక్స్‌పెన్సివ్ లైఫ్ సేవింగ్ డ్రగ్స్ గురించి స్పెషల్ ఫోకస్.
లుక్స్‌టుర్నా..
విస్తృతంగా మారుతుండే రెటీనా వ్యాధులు.. చాలావరకు దృశ్య లక్షణాలకు కారణమవుతుంటాయి. కొన్ని రెటీనా వ్యాధులకు చికిత్స అందుబాటులో ఉండగా, కొన్ని మాత్రం తీవ్రమైన దృష్టిలోపం లేదా అంధత్వానికి కారణమవుతాయి. ఆర్‌పీఈ65 (RPE65) జన్యువు రెండు కాపీలలోని ఉత్పరివర్తనాల వల్ల కలిగే ‘లెబెర్ కాన్‌జెనిటిల్ అమరోసిస్ (LCA)’ లేదా రెటినిటిస్ పిగ్మెంటోసా (RP) కూడా రెటీనా వ్యాధి కాగా, దీని వల్ల అంధత్వం వచ్చే అవకాశం ఉంది. అంధత్వానికి కారణమయ్యే ఈ జన్యు వ్యాధికి చికిత్స కోసం ‘స్పార్క్ థెరప్యూటిక్స్ అండ్ చిల్డ్రన్స్ హాస్పిటల్’ అభివృద్ధి చేసిన లుక్స్‌టుర్నా ఇంజెక్షన్‌ను 2017 డిసెంబర్‌లో ఎఫ్‌డీఏ ఆమోదించింది. ఈ డ్రగ్ అంధత్వానికి కారణమయ్యే ఆర్‌పీఈ 65 అనే జన్యువులో ఉత్పరివర్తనాలను పరిష్కరించడానికి రూపొందించారు. ఒక్క డోసుతోనే ఈ వ్యాధి నయమవుతుంది. కానీ ఈ ఇంజెక్షన్ ధర రూ. 6,18,67,675.00 ($850 000)
జొకిన్వి..
అసాధారణమైన లామిన్ ఏ ప్రోటీన్ ఉత్పత్తి కారణంగా.. ఎల్‌ఎంఎన్‌ఏ(LMNA) జన్యువులోని ఉత్పరివర్తనాలు హచిన్సన్-గిల్ఫోర్డ్ ప్రొజెరియా సిండ్రోమ్‌కు కారణమవుతాయి. ఇది అకాల వృద్ధాప్యానికి కారణమయ్యే అరుదైన జన్యు వ్యాధి కాగా, జన్యు పరివర్తన యాదృచ్ఛికంగా సంభవించడంతో పాటు వారసత్వంగానూ ఈ వ్యాధి సంక్రమించొచ్చు. ఈ వ్యాధి కారణంగా పిల్లలు రెండు, మూడేళ్లలోనే ముసలివాళ్లలా కనిపిస్తారు. ప్రొజెరియాకు చికిత్స లేదు, కానీ మందులతో దీని లక్షణాలను తగ్గించవచ్చు. నివారణ లేనందున ఈ వ్యాధికి చికిత్స చేసేందుకు మార్కెట్‌లో లభించే ఏకైక ఔషధం జొకిన్వి. దీని యూసేజ్ వ్యక్తి లక్షణాల మీద ఆధారపడి ఉంటుంది. కాగా ఒక్కో డ్రగ్ విలువ దాదాపు రూ. 63 లక్షల పైనే.
మ్యాలెప్ట్..
జనరల్ లిపోడిస్ట్రోఫీ‌తో బాధపడే వాళ్లలో లెప్టిన్ డెఫీషియెన్సీ ఉంటుంది. దీని కారణంగా రక్తంలోని కొవ్వు, షుగర్ లెవల్స్ పెరిగే అవకాశం ఉంటుంది. ఈ వ్యాధి మనిషి రూపాన్ని ప్రభావితం చేస్తుంది. అంతేకాదు శరీరానికి సరిపడా కొవ్వు లేకపోవడంతో, శరీర వ్యవస్థ సక్రమంగా పనిచేసేందుకు సాయపడే ముఖ్యమైన హార్మోన్ అయిన లెప్టిన్‌ను కోల్పోతుంది. దాంతో రక్తంలో గ్లూకోజ్, కొవ్వు శాతం పెరిగి ప్రాణాంతకంగా మారొచ్చు. దీని నియంత్రణ కోసం ‘మ్యాలెప్ట్’ ఇంజెక్షన్‌ను ఇస్తారు. సర్టిఫైడ్ డాక్టర్స్ మాత్రమే ఇచ్చే ఈ డ్రగ్ 11.3 mg ధర రూ. 4,03,498.48/-. ఒక్క మోతాదుకు మాత్రమే ఈ డ్రగ్ సరిపోతుంది.
ఫొలోటిన్..
టి-సెల్ లింఫోమా అరుదైన రక్త క్యాన్సర్. కాగా, ఈ ప్రాణాంతక క్యాన్సర్ చికిత్స కోసం ఫోలోటిన్ అనే ఇంజెక్షన్లు ఉపయోగిస్తారు. రోగులు సాధారణంగా సంవత్సరానికి 45 ఇంజెక్షన్లు తీసుకోవాల్సి ఉంటుంది. అయితే ఈ ఇంజెక్షన్ ధర రూ. 4,48,284/- (20ఎంజీ/ఎంఎల్)
బ్రైనూరా..
లేట్ ఇన్ఫాంటైల్ న్యూరోనల్ సెరాయిడ్ లిపోఫస్సినోసిస్ టైప్ 2 (సీఎల్ఎన్ 2) అనేది న్యూరోలాజికల్ డిజార్డర్. దీనివల్ల 3 సంవత్సరాలు లేదా అంతకంటే ఎక్కువ వయసున్న పిల్లలు నడక సామర్థ్యాన్ని కోల్పోతారు. ఈ లోపాన్నే ట్రిపుప్టిడైల్ పెప్టిడేస్ 1 (టీపీపీ 1) అని కూడా అంటారు. ఈ వ్యాధికి చికిత్స అందించేందుకు మెదడులోని ద్రవంలోకి బ్రైనూరా‌ను ఇంజెక్ట్ చేసి, వ్యాధికారక పిల్లల్లో కోల్పోయిన టీపీపీ 1 ఎంజైమ్‌ను పున:ఉత్పత్తి చేస్తారు. దీని ధర రూ. 21,38,357/-(కాటన్ వాల్యూ)
సోలిరిస్..
ఈ ఔషధాన్ని ఒక నిర్దిష్ట రక్త రుగ్మతకు (పరోక్సిస్మాల్ నాక్టర్నల్ హిమోగ్లోబినురియా) చికిత్స చేయడానికి ఉపయోగిస్తారు. ఈ వ్యాధి కారణంగా ఎర్ర రక్త కణాలు (రక్తహీనత) తగ్గిపోతాయి.
ఈ డ్రగ్ కోసం ఏడాదికి రూ. 3,64,43,050/- ఖర్చవుతుందని అంచనా. సోలిరిస్ ప్రపంచంలోనే అత్యంత ఖరీదైన ఔషధాల్లో ఒకటి. కాగా ఒకప్పుడు ప్రాణాంతకమని భావించిన కొన్ని అరుదైన వ్యాధుల చికిత్సలో దీన్ని ఉపయోగించగా, ప్రభావవంతంగా పనిచేసింది.
బ్లిన్‌సైటో..
ఈ ఔషధాన్ని అక్యూట్ లింఫోసైటిక్ లుకేమియా (ALL) చికిత్సకు ఉపయోగిస్తారు. ఈ డ్రగ్ క్యాన్సర్ కణాల పెరుగుదలను మందగించేలా లేదా తగ్గించేలా చేస్తుంది. రిజిస్టర్డ్ మెడికల్ ప్రొఫెషనల్ మాత్రమే ఈ ఔషధాన్ని ఇవ్వాలి. క్యాన్సర్ రోగులు ఏడాది పొడవునా వేర్వేరు మోతాదులో ఈ మందులు తీసుకోవాలి. రూ 1,29,65,626.80 – 2,95,28,022/- మధ్యలో ఉంటుంది.
రవిక్టి..
యూరియా సైకిల్ డిజార్డర్స్‌కు చికిత్స చేయడానికి ‘రవిక్టి’ డ్రగ్ ఉపయోగిస్తారు. ఈ వ్యాధి కారణంగా రక్తంలో అధిక స్థాయిలో అమ్మోనియా పెరుగుతుంది. దీనికి చికిత్స చేయకపోతే కోమా లేదా మరణానికి దారితీస్తుంది. ఈ అరుదైన వ్యాధి పిల్లలతో పాటు పెద్దల్లోనూ కనిపిస్తోంది. కేవలం డైట్ వల్లనే ఈ వ్యాధిని నిరోధించలేం. యూరియా సైకిల్ డిజార్డర్స్ ఉన్న రోగులు శరీరం నుంచి వేస్ట్ నైట్రోజన్‌ను బయటక పంపిచలేరు. ఎందుకంటే వారికి కొన్ని లివర్ ఎంజైమ్స్ ఉండవు. దీని చికిత్స కోసం ఏడాదికి రూ. 5,78,55,931/- ఖర్చవుతుంది.
లుమిజైమ్..
లుమిజైమ్ (అల్‌గ్లూకోసిడేస్ ఆల్ఫా) అనేది ఎంజైమ్ యాసిడ్ ఆల్ఫా గ్లూకోసిడేస్ (జిఎఎ)ను భర్తీ చేసే ఒక ఔషధం. జీఏఏ లోపంతో ఈ వ్యాధి వస్తుంది. దీన్నే ‘పొంపే వ్యాధి’ అని కూడా అంటారు. పొంపే వ్యాధితో బాధపడేవాళ్లు తమంతట తాముగా జీఏఏ ఎంజైమ్‌ను ఉత్పత్తి చేయలేరు. లుమిజైమ్ అనేది ఎంజైమ్ రీప్లేస్‌మెంట్ థెరపీ (ERT), దీన్ని పున:సంయోగ డీఎన్ఏ సాంకేతిక పరిజ్ఞానాన్ని ఉపయోగించి ఉత్పత్తి చేస్తారు. జన్యుపరంగా ఉత్పత్తి చేసిన ఇంజనీరింగ్ ఎంజైమ్ సహజంగా సంభవించే జీఏఏ లాగా పనిచేస్తుంది. ఈ చికిత్స కోసం సంవత్సరానికి సగటున ఖర్చు రూ.2,17,20,936/- అవుతుంది.
ఎంతో ఖరీదైన ఈ డ్రగ్స్ మనుషుల ప్రాణాలు కాపాడటంలో సాయపడుతున్నా పేదలకు మాత్రం ఇంత మొత్తంలో డబ్బులు భరించడం చాలా కష్టం. వీటికి తోడు ఆస్పత్రి, మందుల బిల్లులు అదనం. ఇలాంటి అరుదైన వ్యాధుల చికిత్స కోసం ‘క్రౌడ్ ఫండ్’ ఉపయోగించుకోవడం ఎంతో మేలు.
